罕见病天价药何时有望纳入医保新华网

来源:法治日报一支进口药国内售价近70万元且完全自费引热议罕见病“天价药”何时有望纳入医保一支小小的5毫升注射液，售价70万元。对SMA（脊髓性肌萎缩症）患儿来说，每一滴诺西那生钠都像金子一般珍贵。它意味着患儿有了活下去的希望，但也意味着一个家庭可能倾家荡产。公开资料显示，SMA是一种罕见的染色体隐性遗传病，以脊髓和下脑干中的运动神经元丢失为特征，导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力，在新生儿中发病率约为六千分之一到万分之一。SMA根据患者发病年龄与临床病程由轻至重分为4型，其中最重的分型一般在6个月内发病，如果不进行治疗，大多数患儿无法存活到两岁。前不久，广东一位SMA患儿的母亲向国家药监局提交信息公开申请，希望了解诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据。此事引发社会对于售价70万元一针的诺西那生钠注射液的