万能干gn细胞,疑难重病救星
干(gàn)细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞。在一定条件下,它可以分化成多种功能细胞,具有再生各种组织器官和人体的潜在功能,医学界称为“万用细胞”。
5个月前,广州女大学生小郭突然昏倒,很快陷入昏迷、全身抽搐,医院ICU抢救。经一系列检查发现,其脑脊液中的NMDA受体特异性抗体滴度高达1:(指示病情非常严重,正常人是0),“自身免疫性脑炎”被写到她的病例诊断上。
自身免疫性脑炎为中枢神经系统难治性疾病,多见于育龄期女性,起病无征兆,由于疾病凶险异常又没有太好的治疗方法,死亡率大于60%,基层病人往往因得不到有效救治而死亡。医院先后用了激素、生物制剂、营养神经等方法为小郭治疗,然而她的病情一直没有起色。后来,小郭被送到中山三院进行治疗,经整体评估,医生决定在原有治疗的基础上,给她注射间充质干细胞。一针过后,她终于慢慢转醒,逐渐好转,目前已能站起行走,脑脊液NMDA受体抗体滴度接近正常,转至康复科继续治疗。
与自身免疫性脑炎相类似,对于阿尔茨海默症(俗称“老年痴呆”)、帕金森病和多系统萎缩等难治性中枢神经系统疾病,现阶段治疗方法都很有限,只能对症治疗,病程难以逆转,某些病的严重类型甚至对多种治疗方法都不敏感,致残率很高,在治疗过程中还可能出现不可耐受的副作用。对于此类异常棘手的疾病,间充质干细胞移植可以说是困境中的一线曙光。
间充质干细胞取自骨髓脐带,疑难症新希望
近年来,干细胞成为生命科学研究的前沿和热门,尤其在医疗领域,更是被寄予破解疑难重症的厚望。
作为干细胞家族的重要成员,间充质干细胞来源于发育早期的中胚层和外胚层,属于多能成体干细胞,具有多向分化潜能、造血支持和促进干细胞植入、免疫调控和自我复制等特点,可作为理想的种子细胞用于衰老和病变引起的组织器官损伤修复。间充质干细胞最早是从骨髓中发现的,叫骨髓间充质干细胞,其后在很多人体组织中都发现了间充质干细胞,例如围产期的胎盘、脐带,目前主要从脊髓和脐血中提取。
临床上,间充质干细胞被应用于解决多种血液系统疾病、心血管疾病、肝硬化等难疾,挽救了更多病患的生命。此外,其在神经系统修复及自身免疫性疾病等领域也被证实具有长远的发展前景。
中山三院神经科干细胞治疗组负责人、神经内科主任陆正齐教授表示,临床常见的难治性中枢神经系统疾病主要包括2大类:一是自身免疫性疾病,包括自身免疫性脑炎、自身免疫性炎症脱髓鞘、多发性硬化等;二是老年痴呆、帕金森、肌萎缩侧索硬化(“渐冻症”)和多系统萎缩等神经系统变性疾病。
其中,自身免疫性炎症脱髓鞘多发于20-40岁的中青年,一旦发病即持续进展,虽经治疗也是每况愈下,5年致残率高达50%;而多发性硬化、多系统萎缩也是慢性致残性疾病,目前都没有很好的治疗方法,不得已只能用激素大剂量冲击,却很容易留下股骨头坏死、肺部感染等副作用。
临床应用治疗多例濒危患者,疗效初显
自年1月以来,为破解难治性中枢神经系统疾病,中山三院神经内科尝试对部分难治性神经疾病患者开展脐带间充质干细胞移植。前期的临床研究结果显示,其在自身免疫性脑病、帕金森病、多系统萎缩等的临床效果更为显著。
“相对于造血干细胞,间充质干细胞无免疫原性,无需配型,更加安全方便。”陆正齐教授介绍,目前临床所用的间充质干细胞来源于健康年青产妇的脐带,治疗就跟平时打针一样,病人打完就可以回家,此后至少随访半年。临床观察,多数病人打一次可见好转,视病情需要,一般1-3个月打一次。
干细胞治疗给濒临绝望的患者带来了新生。截至年8月,中山三院神经内科共进行外周血脐带间充质干细胞移植余例次,涉及患者70多人,覆盖脑梗死、脑出血、缺血缺氧性脑病、帕金森病、阿尔茨海默病、多系统萎缩、运动神经元病、多发性硬化和视神经脊髓炎、自身免疫性脑病等20余种疾病,取得了不同程度的疗效。
接受治疗的病例中,无法独自行走的帕金森病老病患,在未调整原有用药的基础上进行了外周血间充质干细胞移植,2周后患者就可以丢开拐杖短距离散步;一名多发性硬化患者,已经发展到严重的共济失调,连说话都非常困难,在规律进行外周血间充质干细胞移植1年半后,症状也逐渐减轻,现说话可被理解,且能独自行走。