干细胞治疗难治性退行性疾病
干细胞是一种能够自我更新并分化形成多种组织细胞类型的原始细胞。他们是机体的工兵细胞，当其他细胞和组织、器官发生受损、炎症或体内稳态发生变化时，干细胞就能成为血液、骨、皮肤、肌肉等的种子细胞，进一步分化成机体所需要的细胞。
根据临床治疗和临床案例，发现干细胞治疗一些难治性/退行性疾病有显著疗效，未来，干细胞将惠及更多的患者。
01干细胞治疗脊髓损伤脊髓损伤（spinalcordinjury）是一种较为常见的、但是后果严重的外伤。通常会造成受伤部位以下部分或全部瘫痪，使患者终身残疾。高位损伤，如颈椎受伤患者生活无法自理，给患者及其家庭带来严重的负担。年初，科学家们发现在啮齿动物的脊髓微环境中，脊髓损伤诱导的Notch激活使得移植到它们体内的神经祖细胞（NPC）的命运偏向星形胶质细胞；在筛选潜在的调节Notch信号的临床相关因子的过程中，他们鉴定出神经胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）；GDNF通过介导DLK1（delta-like1homolog）表达来减弱Notch信号，这与GDNF对细胞存活的影响无关。当移植到颈脊髓损伤的啮齿动物中时，表达GDNF的人诱导多能干细胞衍生性NPC（,hIPSC-NPC）与对照细胞相比，更多地分化为神经元。此外，GDNF表达促进了对内源性组织的保护并增强了移植细胞的电整合，从而共同改善了神经行为的恢复。这些科研治疗结果表明调节受损的脊髓微环境会改善NPC移植后的功能恢复。年12月干细胞专家团队，对11名脊髓损伤患者，用干细胞静脉滴注到患者体内。治疗一个疗程后，患者疼痛、麻木感消失，肌力提升，身体可以自由活动。12名患者的评估指标“损伤程度”提高了一个等级。更令人兴奋的是，有1名完全瘫痪的病人经过治疗后恢复了脚的移动能力。02干细胞治疗神经脊髓炎脐带干细胞具有较高的分化潜能，可向多个方向进行分化。它在骨、软骨、肌肉、肌腱、韧带、神经、肝、内皮和心肌等组织工程方面具有广阔的临床应用前景，脐带干细胞移植可用于治疗急、慢性白血病和某些恶性肿瘤等多种重大疾病，其中有大量的临床案例证明。年1月，干细胞专家通过一项案例发现脐带干细胞移植可逆转视神经脊髓炎的疾病。来自浙江51岁的郝女士在确诊神经脊髓炎后失明并失去了行走的能力。后来抱着一线生机的希望用了脐带干细胞治疗，采用静脉滴注的方式，无创伤和痛苦。一个疗程后，眼睛能模模糊糊看见东西，脚可以自己移动，无并发症。两个疗程后患者可以看清物体，肢体活动明显改善，无不良反应发生。现在患者正在接受第三个疗程的治疗，专家通过前两个治疗疗效判断，这次治疗后患者视力基本恢复正常，身体运动功能恢复正常，可以像正常人一样生活了。03干细胞治疗渐冻人症肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称渐冻人症，是一种累及脊髓前角细胞、脑干运动神经核及锥体束，具有上下运动神经元损害并存的慢性进行性神经系统变性疾病，主要特征为选择性侵犯上下运动神经元，出现进行性加重的肌肉萎缩、肌无力及锥体束征。ALS是致命的，80％～90％的患者于发病后3～5年死于延髓麻痹、呼吸肌麻痹或肺部感染。截止至年，我国有名渐冻症患者参与了干细胞临床治疗，结果显示主要从3大方面改变了ALS的疾病进展：1.四肢肌肉方面：肌张力下降，肌束震颤降低，肌张力增强；2.延髓功能方面：沟通能力增强，吞咽能力好转，呼吸窘迫改善；3.神经功能方面：神经损伤减弱。ALS患者急切地需要一种有效的方法来抵挡ALS的发展，甚至是逆转已有的病理改变。
