MG罕见病新药C3抑制剂pegce
重症肌无力是可治性疾病，无论是西药还是中药，均有它确切的治疗作用。部分肌无力是可以治愈的。
笔者经验：众所周知，Soliris是一种首创的补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。之前已获批多种超级罕见病：PNH、非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）、抗AchR抗体阳性全身性重症肌无力（gMG）的治疗。这个新的C3抑制剂能否成为治疗重症肌无力的一匹黑马，让我们拭目以待。
Apellis制药公司致力于通过开创性的靶向C3方法开发首创和同类最佳疗法，用于治疗由补体级联反应的不受控或过度激活所驱动的广泛疾病，包括血液学、眼科学和肾脏学领域的疾病。
近日，该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份新药申请（NDA）、向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份营销授权申请（MAA），寻求批准pegcetacoplan（APL-2），用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。FDA和EMA将于年第4季度做出关于受理NDA和MAA的决定。在临床试验中，pegcetacoplan已经证明了其提升PNH护理标准的潜力。
NDA和MAA的提交基于头对头3期PEGASUS研究（NCT）的结果（详见：PEGASUSPhase3Top-LineResultsConferenceCallPresentation）。该研究达到了主要终点，证明pegcetacoplan优于PNH标准护理药物Soliris（eculizumab）：在16周时血红蛋白水平在统计学上有显著改善，溶血的关键标志物的正常化率更高，FACIT-疲劳评分具有临床意义的改善。在该研究中，pegcetacoplan的安全性与Soliris相当。
值得一提的是，pegcetacoplan是第一个在血红蛋白水平上显示出优于Soliris的研究性疗法，高达85%接受pegcetacoplan治疗的患者没有输血。而目前接受Soliris治疗的PNH患者中，大多数都患有持续性贫血。PEGASUS研究的结果显示，pegcetacoplan有潜力成为PNH患者的新护理标准。
pegcetacoplan是一种研究性、靶向性C3抑制剂，旨在调节补体过度激活，这是导致许多严重疾病发生和发展的原因。pegcetacoplan是一种合成的环肽，与一种聚乙二醇聚合物结合，特异性地与C3和C3b结合。目前，pegcetacoplan正被开发用于治疗多种疾病，包括PNH、地图样萎缩（GA）和C3肾小球病。在美国，FDA已授予pegcetacoplan治疗PNH和GA的快速通道资格。
Soliris是Alexion公司销售的一款药物，这是一种首创的补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分，其不受控激活在多种严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用。Soliris于年首次获准上市，之前已获批多种超级罕见病：PNH、非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）、抗AchR抗体阳性全身性重症肌无力（gMG）、抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。
Soliris是全球最畅销的孤儿院之一，年销售额高达35.63亿美元。目前，Alexion公司也正在开发Soliris的升级版产品Ultomiris，后者已于年12月获得FDA批准PNH适应症。年10月，Ultomiris获FDA批准新适应症：治疗aHUS儿童和成人患者。Ultomiris是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，在治疗PNH的III期临床研究中，Ultomiris每2个月（8周）输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点方面均达到了非劣效性。
温馨提示：本文章仅用于疾病科普，不可参照执行用于临床治疗。具体用药请结合临床，以专科医生面诊指导为准。
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