年FDA批准的新药总结二
Koselugo(selumetinib)
4月10日，FDA批准了阿斯利康的selumetinib，用于两岁以上、无法手术的1型神经纤维瘤（NF1）患者治疗。NF1是一种非常罕见的疾病，估计每个婴儿中将会出现一个患者，而selumetinib首个批准用于该疾病的药物。Selumetinib是一个丝裂原活化蛋白激酶激酶1/2（MEK1/2）选择性抑制剂，FDA批准本品是基于一项单臂、多中心的2期临床研究结果，该试验共入组了50名患者，平均年龄为10.2岁。经过治疗，33名患者出现完全或部分缓解，总缓解率为66%，27名患者持续缓解时间超过12个月，占总缓解患者的82%[i]。除了NF1，阿斯利康正在开发的适应症还有多种肿瘤，其中走在最前沿的为胶质瘤、甲状腺癌等，由于主要适应症以罕见肿瘤为主，selumetinib未来的市场表现可能是一个“小而美”的产品。
Tukysa(Tucatinib)
4月17日，FDA批准了SeattleGenetics的Tucatinib，与曲妥珠单抗和卡培他滨联用，治疗晚期无法手术或转移的HER2（人表皮生长因子受体-2）阳性乳腺癌成人患者，包括既往接受过1种以上HER2治疗方案的脑转移患者。本品的获批是基于一项有名患者参与的临床研究结果。符合条件的患者被2:1随机分组，分别接受本品+曲妥珠单抗+卡培他滨联或安慰剂+曲妥珠单抗+卡培他滨治疗，结果显示本品治疗组患者的中位PFS和OS分别为7.8个月和21.9个月，而安慰剂组仅分别为5.6个月和17.4个月，均达到统计学差异[ii]。尽管乳腺癌治疗领域的研发赛道比较拥挤，但HER2阳性患者约占乳腺癌总人数的五分之一，而且本品还在开发直肠癌等适应症，乐观估计，该品种也有望发展成为一个年销售额峰值超过10亿美元的重磅产品。
Pemazyre(pemigatinib)
同在4月17日，FDA批准还加速批准了Incyte公司的pemigatinib，这是一个成纤维生长因子（FGF）受体2抑制剂，用于携带FGFR2基因融合/重排，既往接受过治疗且不可手术切除或局部晚期的胆管癌成人患者治疗。FDA加速批准本品上市，是基于一项名为FIGHT-(NCT)的临床试验。这是一项多中心、有名FGFR2基因融合/重排患者参与的单臂2期临床试验，患者接受本品治疗后，38名患者出现缓解（36%），其中35名患者部分缓解，3名患者完全缓解，中位持续缓解时间是9.1个月，24名患者持续缓解时间超过6个月，7名患者持续缓解时间超过12个月[iii]。胆管癌是一种非常罕见的癌症，美国每年新确诊患者约为人[iv]，其中且仅有15%的患者属于FGFR2基因突变[v]。虽然pemigatinib是首个批准用于该疗法的药物，但患者基数非常有限，虽然该产品还有多项适应症还在临床开发阶段，但大多是罕见肿瘤，这些都决定了该产品的未来可能是一个“小而美”，成为重磅炸弹的潜力较小。
Trodelvy(sacituzumabgovitecan）
4月22日，FDA加速批准了Immunomedics公司的抗体药物偶联物（ADC）sacituzumabgovitecan，用于治疗既往已接受至少2种疗法的转移性三阴性乳腺癌成人患者治疗。转移性三阴乳腺癌是一种侵袭性乳腺癌，约占侵袭性乳腺癌的15%，目前治疗手段还是以化疗为主，然而标准化疗对进展性乳腺癌疗效较差，应答率一般仅为10%-15%，PFS则只有2-3个月，本品的获批无疑为患者新增了一种有效的靶向疗法。Sacituzumab是一种靶向于TROP-2（人滋养层细胞表面抗原2）的人源化IgG1抗体，而govitecan是拓扑异构酶抑制剂伊立替康的代谢活性产物。本品的安全有效性在一项名为IMMU--01(NCT)的多中心、单臂临床试验中得到初步评估，结果显示接受治疗的名患者中有36名患者出现缓解（ORR：33.3%），其中3名患者完全缓解（2.8%），33名患者部分缓解（30.6%），36名获得缓解的患者中，中位持续缓解时间为7.7个月，PFS和OS分别为5.5个月和13.0个月[vi]。除了三阴乳腺癌，本品开发的适应症还包括直肠癌、前列腺癌、胃癌等多种实体瘤，是0年最值得
