每周药讯年第45期
国外药物研发动态
1.FDA宣布，批准Shire公司治疗慢性特发性便秘（CIC）的Motegrity（prucalopride）上市。这也是FDA今年批准的第56款新药。Prucalopride是一种高亲和力，特异性5-HT4受体激动剂。它是一种胃肠动力剂，能够刺激结肠蠕动，加快粪便运动。
2.AxovantSciences公司宣布，该公司从马萨诸塞大学（UMass）医学院获得两项创新基因疗法项目的全球独家研发许可。这两项基因疗法分别用于治疗GM1神经节苷脂病和GM2神经节苷脂病（又名Tay-Sachs和Sandhoff病）。
3.韩国生物制药公司Celltrion与合作伙伴梯瓦（Teva）近日宣布，FDA已批准曲妥珠单抗生物仿制药Herzuma（trastuzumab-pkrb），用于HER2阳性乳腺癌治疗。Herzuma所针对的品牌药为罗氏的超级重磅产品Herceptin（赫赛汀，通用名：trastuzumab，曲妥珠单抗）。
4.EvofemBiosciences公司宣布，旗下候选产品Amphora用于女性避孕研究的临床试验（AMPOWER）成功地达到了主要终点。Amphora是一种L-乳酸、柠檬酸和酒石酸钾制剂，它是Evofem的多功能阴道pH调节器?（MVP-R）下的产品，Amphora旨在调节正常范围内3.5-4.5的阴道pH值，这保证了一个不适合精子以及某些病毒和细菌病原体与性传播感染、但健康细菌必不可少的酸性阴道生存环境。
5.梯瓦（Teva）制药12月17日公布了IIIb期临床研究FOCUS的积极结果，该研究评估了fremanezumab在成人患者中预防性治疗偏头痛的有效性和安全性。
6.礼来近日公布了新型抗炎药Taltz（ixekizumab）治疗银屑病关节炎（PsA）的Ⅲb/Ⅳ期临床研究SPIRIT-H2H的积极顶线数据。该研究是在治疗活动性PsA方面完成的首个大规模头对头（H2H）优越性研究，同时是首个也是唯一一个依照标签剂量Taltz和Humira（修美乐）用药并同时结合常规疾病修饰抗风湿药物（cDMARD）治疗的H2H研究。
7.诺和诺德宣布与StatenBiotechnology达成合作协议，两家公司将联合开发ApoC3抗体治疗产品STT-。通过此次合作，诺和将有机会增强旗下心血管疾病的产品线。
8.阿诺医药宣布其用于治疗头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)的药物——Buparlisib(AN)的三期临床方案草案及统计分析计划草案获得美国食品药品管理局（FDA）认可，即将进入III期临床试验。同时，FDA同意阿诺医药在总有效率(ORR)的期中分析结果达到预设的统计学意义时提前申报NDA，并将加速审评，这意味着Buparlisib未来的NDA申报有望大幅提前。
9.VertexPharmaceuticals公司今日宣布，该公司创新止痛在研药物VX-在治疗因为小纤维神经病变（SFN）导致的疼痛患者的Ⅱ期临床试验中达到主要终点。这是VX-在第三项概念验证研究中获得积极结果，表明该药物的靶标NaV1.8可以用于治疗多种疼痛。该公司同时宣布美国FDA已经授予VX-突破性疗法认定，用于治疗中度至重度疼痛。
10.EigerBioPharmaceuticals公司宣布，该公司开发的治疗丁肝病毒（HDV）感染的lonafarnib获得FDA授予的突破性疗法认定。Lonafarnib是一种用于治疗丁型肝炎的“first-in-class”异戊二烯化抑制剂。
11.礼来公司宣布其MONARCH2和MONARCH3试验的探索性亚组分析结果发表在《NPJBreastCancer》上。这些试验结果进一步支持了Verzenio（abemaciclib）与内分泌疗法构成的组合疗法，在治疗激素受体阳性（HR+），人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的晚期或转移性乳腺癌女性患者中的临床收益。
12.安进（Amgen）与MolecularPartners公司近日联合宣布关于MP（FAPx4-1BB）的临床开发和商业化达成了一项合作和许可协议。MP是一种临床前分子，通过结合肿瘤基质细胞上的FAP（定位器）并通过4-1BB（免疫调节剂）共刺激T细胞来局部激活肿瘤中的免疫细胞。首个临床试验预计将在年开展。
13.Puma生物技术公司近日公布了靶向抗癌药PB（neratinib）治疗HER2阳性乳腺癌III期临床研究NALA的积极顶线数据。中心审查确认的主要终点分析显示，与Tykerb+卡培他滨治疗组相比，neratinib+卡培他滨治疗组PFS表现出统计学意义的显著改善（p=0.）。
14.百健（Biogen）与合作伙伴Alkermes近日联合宣布，双方已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了diroximelfumarate（BIIB）的新药申请（NDA），该药是一种新型口服富马酸药物，开发用于复发型多发性硬化症（RMS）的治疗。
15.罗氏（Roche）旗下的日本Chugai公司宣布，该公司开发的IL-6抗体satralizumab在治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的3期临床试验中达到主要终点，作为单药疗法，显著降低患者的疾病复发风险。同时，美国FDA授予该疗法突破性疗法认定，用于治疗NMOSD/视神经脊髓炎。
16.吉利德科学（GileadSciences）和Agenus公司宣布，两家公司在癌症免疫学领域达成合作协议，将开发和推广多达五项的新型癌症免疫疗法。吉利德科学将支付给Agenus总值为1.5亿美元的前期付款和股权投资，另有潜在的17亿美元的未来里程碑后续付款。
17.Allergan公司发言人称Botox重度抑郁症（MDD）III期临床试验推迟至年下半年开始。Botox由全球领先的制药公司Allergan（艾尔健）研发，主要成分是高度纯化的A型肉毒杆菌素。
18.罗氏控股的日本药企中外制药（Chugai）近日宣布，已向日本卫生劳动福利部（MHLW）提交了ROS1/TRK抑制剂entrectinib治疗NTRK融合阳性实体瘤的新药申请（NDA）。
19.澳大利亚阿尔茨海默病新疗法将展开临床试验。这项疗法使用超声波技术激活脑中的小胶质细胞，以清除患者脑部的淀粉样蛋白斑块。
国内药物研发动态
1.国家药品监督管理局有条件批准首个国产PD-1单抗——特瑞普利单抗注射液（商品名：拓益）上市。这是我国企业独立研发、具有完全自主知识产权的生物制品创新药品，用于治疗既往标准治疗失败后的局部进展或转移性黑色素瘤。
2.国家药品监督管理局批准帕妥珠单抗注射液（英文名：PertuzumabInjection）进口注册申请，联合曲妥珠单抗和化疗用于具有高复发风险的人表皮生长因子受体2（HER2）阳性早期乳腺癌患者的辅助治疗。
3.再鼎医药的卵巢癌新药尼拉帕利上市申请获CDE受理。尼拉帕利（Niraparib）一种每日一次的口服PARP抑制剂，商品名为则乐（Zejula），由Tesaro开发用于卵巢癌和乳腺癌的治疗。
4.领星生物科技（上海）有限公司宣布完成由挚信资本领投，GeneralOriental和金浦健康基金跟投的万美金A+轮融资。
5.阿斯利康中国宣布，由阿斯利康和珐博进合作开发的国家1类创新药、全球首个口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）——罗沙司他（商品名：爱瑞卓?）已获得国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准。
6.瑞石生物医药有限公司宣布，美国FDA批准了公司申报的新型小分子JAK1抑制剂SHR的克罗恩病Ⅱ期临床研究申请。同时该临床研究申请也于近期获得中国NMPA临床试验许可。欧洲临床研究申报正在进行中。
7.天士力医药集团股份有限公司发布公告称，于日前收到FDA关于天士力开展复方丹参滴丸（美国FDA临床研究申报代码为T89）临床试验特殊方案审评（SpecialProtocolAssessment，以下简称“SPA”）的批准函。FDA同意和批准了ORESA（试验代码：T89-08-ORESA,以下简称“ORESA”）临床试验方案。目前天士力将按照批准函要求，在美国地区启动一项多中心、双盲、随机对照的临床试验，再次验证T89治疗慢性稳定性心绞痛的有效性和安全性，以满足FDA对T89治疗该适应症的新药申报的要求。
8.海思科医药集团股份有限公司的盐酸乙酰左卡尼汀片于近日收到国家药监局核准签发的《药品注册批件》及《新药证书》。
机制/靶点研究进展
1.在一项新的研究中，医院、新泽西州立大学和拉什大学医学中心的研究人员发现将三种先进的治疗恶性黑色素瘤的策略---分子靶向疗法、免疫检查点阻断和使用溶瘤病毒---结合在一起可能显著地改善治疗结果。相关研究结果发表在年12月12日的ScienceTranslationalMedicine期刊上，论文标题为“MEKinhibitionenhancesoncolyticvirusimmunotherapythroughincreasedtumorcellkillingandTcellactivation”。
2.近日，JohnCollinge团队再次发文，证实引起阿兹海默病的β淀粉样蛋白病理可以通过不当医疗操作进行人际传播。为了测试这些批次中的β-淀粉样蛋白是否可以引起淀粉样蛋白病理学，JohnCollinge团队将样品直接注射到模型小鼠的脑内。结果发现，注射天后，这些小鼠产生了β淀粉样蛋白沉积和大脑淀粉样血管病，和当年死者类似的病理特征。但是各种对照组小鼠（包括注射了当前使用的合成重组hGH的小鼠）几乎完全没有出现这种情况。
3.年11月，来自西班牙圣地亚哥大学医学院等多个研究机构的学者在《InternationalJournalofCancer》上发表研究成果，首次使用来自于转移性TNBC患者的循环肿瘤细胞（CTC），建立了异种移植模型（CTCsderivedxenografts，CDX）。通过对模型的深入研究，发现WNT信号传导是该肿瘤生物学相关的主要机制；并且，MELK的过表达与和较差的患者存活率相关。总体而言，该研究表明来自TNBC患者的CTC具有致瘤性，并且提示CDX可以作为提供肿瘤进展信息的有用模型。
4.根据最近一项研究显示，血吸虫病感染与艾滋病病毒感染率上升，艾滋病毒阴性的泌尿生殖系血吸虫病妇女的艾滋病毒感染和艾滋病毒阳性妇女的死亡有关。
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