官宣FDA正式发布新药年度报告
翻译：六行医药（北美）翻译室华平
来自：蒲公英
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介绍
年：又是创新与发展的一年
年CDER的药物疗法情况
年创新药物批准情况
介绍
今天，FDA药物评估和研究中心（CDER）总结了年度报告，“通过创新促进健康：新治疗药物的批准”，向美国公众报告中心的新药批准情况，并说明CDER在带来创新性新药治疗方面的作用。
与往年一样，今年值得注意的新药疗法包括了各种新药，这些新药从未在美国获得批准或销售。新药通常代表重要的新疗法，可以促进患者的健康与护理。
重要的是，该报告还不涉及对创新药物批准的讨论，还概述了其他一系列有重要意义的批准——例如，对于已经获得FDA批准药物，CDER进行了一些新的批准。请特别注意这些其他批准。您会发现，与过去几年一样，对于年批准的药物治疗，许多重要进展都使用了FDA已批准的药物来治疗超出最初批准范围的新疾病、或治疗新的患者群体（如儿童）。CDER评估这些新疗法的安全性和功效时，使用了许多创新方式，CDER的报告强调了其中一些方式。年CDER也使用了关键监管工具，用来提高效率并加快申请审查和批准。
CDER还重点介绍了今年的生物仿制药批准情况。对于患者和整个卫生健康系统，生物仿制药都有巨大的潜力。随着生物制剂的专利和专有保护在美国到期，CDER可以预期会有更多的生物仿制药提交批准。市场上更多的产品意味着更大的竞争，这可能导致增加获得治疗的机会，并降低患者的费用。
CDER根据这些批准做出的决定，通常是在目标日期之前或之前完成的，目标日期来自于国会授权相关计划。大多数产品在美国获得批准，比世界上任何其他国家都要多。
请记住，此报告侧重于CDER的批准。FDA的生物制品评估和研究中心（CBER）还批准了许多重要的疗法，以促进和保护美国公众的健康。有关更多信息，请访问CBER的网页。
CDER继续支持创新和改善患者治疗方法，CDER相信这份报告将增进公众对此的理解。
珍妮特·伍德科克（JanetWoodcock），医学博士，
药物评估与研究中心主任
年：又是创新与发展的一年
在年，CDER的新药物疗法批准，使许多患有许多不同医学疾病的患者获得了改善生活质量的新希望；在某些情况下，增加了危及生命疾病患者的生存机会。
罕见疾病
CDER批准了囊性纤维化（CF）患者的两项显着新进展：
1）第一种三联疗法，用于治疗具有最常见形式的CF基因突变形式的CF患者，据估计它代表了90％的囊性纤维化；
2）一种已获FDA批准的CF药物的新用途，该药物可用于治疗某些6岁以下的患者，以前仅批准用于12岁或12岁以上的某些患者。
此外，
CDER批准了一种新药物，可以增加患者的无痛光照，针对患者由于红细胞生成性原卟啉症引起的光毒性反应（对日光敏感），这是一种罕见的病症，这种病症是由通常会帮助红血球向身体输送氧气的化学物质过多积累引起的。
CDER还批准了首例治疗视神经脊髓炎频谱疾病的方法，这是一种以视神经和脊髓发炎为主的罕见慢性疾病。
CDER批准了一种治疗腱鞘巨细胞瘤的新疗法，这种罕见的疼痛性疾病来源于：非癌性肿瘤在关节周围生长并造成损害。
CDER批准了一种新的药物来治疗镰状细胞病患者（SCD），这罕见病患者的进步提供了更多帮助；该药物显示血红蛋白水平升高，可能预示着中风风险的降低，这是SCD患者致残和死亡的主要原因。为了帮助患有SCD的患者，CDER批准了一种新药，以预防血管闭塞性危机，这是SCD的最常见并发症，当人体组织中的氧气摄入不足时，这种疾病会非常痛苦。
CDER还批准了一种新的疗法，可以减缓系统性硬化症相关性间质性肺病患者的肺功能下降速度（SSc-ILD），这是一种罕见的疾病，以前没有FDA批准的治疗方法。SSc-ILD是一种严重的、有时甚至是致命的疾病，可以损害肺，心脏，肾脏和胃肠道。
另外，CDER批准了一种用于治疗某些杜兴氏肌营养不良患者的新药。
总结：CDER为有需要的患者批准了许多新的治疗方案。
神经和精神疾病
在年，CDER批准了针对某些患有多发性硬化症的成年患者的两种新疗法，这是一种慢性、且经常使人衰弱的中枢神经系统疾病。
此外，CDER批准了针对患有抑郁症的成年人的新疗法，这些成年人曾尝试其他药物但未成功。
另外，FDA批准了单克隆抗体，用于治疗阵发性丛集性头痛，这是一种极度痛苦且常常使人衰弱的疾病。
CDER还批准了一种新药，用于治疗经历“休止”发作的帕金森氏病（PD）患者，在此期间药物效果不佳，导致PD症状增加，例如震颤和行走困难。
CDER还批准了两种新药来帮助患有以下疾病的患者偏头痛。
CDER还批准了一种新药，以减少癫痫患者部分发作的频率。?
传染性疾病
CDER批准了两种对某些耐药革兰氏阴性菌感染有效的新抗生素——这是一项重要的进步，因为革兰氏阴性菌对严重且可能威胁生命的感染的危险性正在日益提高。
CDER还批准了一种新药，当与某些其他药物联合使用时，可有效抵抗对许多其他疗法有抵抗力的结核病。
在年，CDER还批准了一种新的抗生素用于治疗社区获得性细菌性肺炎的患者（某人出院后患有肺炎），这是全球疾病和死亡的主要原因。
另外，为了帮助HIV-1病毒患者，CDER批准了首个FDA批准的、从未接受过HIV治疗的被HIV感染的成年人的两药联用、固定剂量的完整方案。以前，从未接受过治疗的患者的护理标准是三药疗法，因此这一重要的新“节药”疗法消除了第三种药物的额外毒性和潜在的药物相互作用。
CDER还批准了一种新的疗法，用于在某些处于危险中的成年人和青少年中预防HIV，以减少性接触引起的感染风险。这只是FDA批准用于艾滋病毒预防的第二种药物组合。
心脏，肺，循环系统和内分泌疾病
CDER批准了两种新药，用于治疗由甲状腺素转运蛋白介导的淀粉样变性病引起的成人心肌病（心脏病）。
此外，CDER批准了有史以来首个针对年龄小于一个月的小儿科患者的抗凝疗法，以减少称为“症状性静脉血栓栓塞”的症状的复发，该症状可能包括腿深静脉和肺部的血凝块，以及导致死亡。
为了帮助某些糖尿病患者，CDER批准了一种治疗2型糖尿病患者的疗法，年仅十岁即可以使用，而以前只允许在成人中使用。
此外，CDER批准了一种新的鼻用散剂来治疗严重的低血糖症，这种情况通常发生在使用胰岛素的糖尿病患者中。
同样，对于成人2型糖尿病患者，CDER批准了该药物类别中的首个糖尿病药物，即“胰高血糖素样肽受体激动剂蛋白”，已获准在美国使用，可以口服且无需注射。
自身免疫性疾病
年，CDER批准了首个治疗系统性红斑狼疮儿童的疗法——系统性红斑狼疮，这是一种严重的慢性疾病，会引起炎症并损害各种身体组织和器官。
CDER还首个批准了治疗某些成年人炎性关节炎的疗法，这种炎性关节炎称为非放射线轴性脊椎关节炎，一种可引起脊柱发炎和其他症状的自身免疫性疾病。
年，还首次批准了治疗药物，专门针对6至17岁小儿兰伯伊顿肌无力综合征，这种疾病会导致肢体和眼睛、以及说话和吞咽的肌肉无力，使行走和自我保健变得困难。
CDER还批准了首例儿科治疗方案，用于肉芽肿合并多血管炎（GPA）和显微多血管炎（MPA），一种结合糖皮质激素（类固醇激素）的方法；GPA和MPA是一种疾病，患者的小血管发炎，减少了流经它们的血液量。
总结：CDER在年的药物治疗批准，将有助于在许多新领域中提高患者健康水平。
妇女和男子的特定健康问题
CDER批准了一种新的生物药物来治疗某些绝经后高骨折风险女性的骨质疏松症。
此外，为了帮助提高妇女的健康水平，CDER批准了一种新药，用于治疗绝经前妇女的获得性、广泛性性欲减退或性欲低下。
CDER还批准了首个FDA批准的药物，专门用于治疗成年后抑郁的成年女性。
为了帮助改善男性健康，CDER批准了一种新型口服睾丸激素胶囊，用于治疗因特定医疗条件而导致睾丸激素水平低的男性。在获得批准之前，睾丸激素替代疗法最普遍地应用于皮肤或注射。
癌症和血液疾病
在这方面，年是很有进展的一年，为有需要的患者提供了新的癌症和血液疗法：
CDER批准了某些前列腺癌、膀胱癌、乳腺癌和肺癌患者的新进展。
CDER还批准了两种新的骨髓癌治疗方法。
此外，CDER批准了另一种新的癌症疗法，可用于治疗任何具有特定遗传标记的肿瘤，这是FDA批准的第三种癌症疗法，可根据肿瘤的特定特征而不是其起源部位进行靶向治疗。
为了帮助推进癌症治疗，CDER批准了一种新药，用于治疗某些成人弥漫性大B细胞淋巴瘤，这是最常见的非霍奇金淋巴瘤，是一种血液癌。
CDER批准了一种针对套细胞淋巴瘤（也是一种血液癌症）患者的新疗法。
CDER还批准了针对某种类型的骨髓纤维化的新疗法，其中的骨髓被瘢痕组织所替代，无法制造健康的血细胞。
此外，CDER批准了首个FDA批准的疗法，用于治疗成年后天性血栓性血小板减少性紫癜，这种疾病会导致血液凝块，从而切断主要器官的氧气和血液供应，并可能导致中风和心脏病发作脑损伤或死亡。
CDER还批准了针对某些急性肝卟啉症患者的新疗法，其中的酶缺乏症导致肝脏中血红素的血液物质形成不足，随后毒素在肝脏中积聚。
此外，在年，CDER批准了一种一流的药物，用于治疗某些因β地中海贫血引起的特定类型的贫血而需要输血的成年患者。
CDER还批准了针对慢性淋巴细胞性白血病或小淋巴细胞性淋巴瘤的成年患者的新疗法，这些患者在身体的不同部位发生类似的血液癌。
生物仿制药
与往年一样，年生物仿制药获得批准。
CDER批准了十种新的生物仿制药，这些仿制药将进一步帮助建立竞争，增加患者使用率并潜在地降低重要生物药物疗法的成本。
这些新的批准可以帮助患有多种疾病的患者，例如：
风湿性关节炎，
各种其他形式的关节炎，
斑块状牛皮癣以及各种癌症和血液疾病，包括乳腺癌，转移性胃癌，转移性结直肠癌，非鳞状非小细胞肺癌，胶质母细胞瘤，转移性肾细胞癌，宫颈癌，B细胞非霍奇金淋巴瘤，慢性淋巴细胞性白血病，肉芽肿伴多血管炎和显微镜下多血管炎。
年CDER的药物疗法情况
在年，CDER批准了多种药物疗法来改善美国公众的健康状况，包括：
新药：通常是市场上更具创新性的产品之一，它们通过提供从未在美国销售的疗法来帮助促进临床护理；
已经获得FDA批准的药物的新用途和扩展用途；
生物仿制药：与已经获得FDA批准的治疗性生物产品高度相似。这些批准增加了消费者的选择并刺激了市场竞争。
新配方：它们可以提供优于原始产品的优势，例如能够空腹服用该药物而不是与食物一起食用；
新剂型：可以为已经获得FDA批准的药物增加价值的新剂型，例如用于无法吞下药丸的患者的咀嚼片。
年创新药物批准情况
创新药物
创新药物通常是创新产品，可满足以前未满足的医疗需求，或者在其他方面显着帮助推进患者治疗。新药中的一种或多种活性成分从未在美国获得批准。在年，CDER批准了48种创新药物，包括可以作为新药申请（NDAs）的新分子实体（NME），和作为生物制剂许可申请（BLA）的新治疗生物药物。
CDER的年创新药物批准
CDER在年的创新药物批准书按商品名称按字母顺序列出。
**批准的商品没有商标名称?
年，CDER批准了48种创新药物。下面的10年图表显示，从年到年，CDER平均每年批准约37种创新药物。
图：CDER的年度创新药物批准：年-年
（后略）
原文链接
NewDrugTherapyApprovals
